Anemija srpastih ćelija: izazov za FDA

Video: anemija srpastih ćelija. Anemija simptomi. Kako tretirati anemije

Anemija srpastih ćelija (PKS) - ovo je najčešći urođeni poremećaj krvi.

U SAD-u, bolest srpastih ćelija pate od oko 100 000 djece.

U svijetu postoji nekoliko miliona pacijenata.

novih tretmana, tako da je za hranu i lijekove (FDA) aktivno radi sa naučnom društava Zajednice i farmaceutskih na razvoju novih proizvoda za liječenje i prevenciju ozbiljnih komplikacija danas su potrebni.

Što je bolest srpastih ćelija?

"Anemija srpastih ćelija - genetske bolesti koja je najčešći kod ljudi afričkog porijekla. SKA također uobičajeno među Hispanoamerikanci, Azijati i imigranata iz Mediterana i Bliskog istoka ", - kaže Jonk Bull (Jonca Bull), direktor manjine zdravlje odjel FDA.

Više od 3 milijuna Amerikanaca, uključujući i svaki 12. crne, nose gene koji mogu izazvati bolest srpastih ćelija u potomstvo. U Sjedinjenim Američkim Državama skrining za ISS se obično radi na rođenju. Ako se dijete rodi sa anemije srpastih ćelija, što znači da je naslijedila neispravne gene od oba roditelja.

Anemija srpastih ćelija - hronične, onemogućavanje bolesti. Kada SKA eritrocita (crvenih krvnih zrnaca) imaju abnormalan srpom oblik. Ove ćelije su lako uništene i ne nosi sa prenos kiseonika do organa i tkiva. Bolest uzrokuje umor, anemija, česte infekcije, hronični bol, zaostajanje u rastu kod djece, tromboze, pa čak i udaraca.

Ozbiljnost srpastih ćelija anemije varira od slučaja do slučaja. Većina pacijenata sa smanjenim životni vijek.

Kako tretirati anemija srpastih ćelija?

Trenutni mogućnosti liječenja su ograničene SKA. 1998. godine, FDA je odobrila lijek za liječenje hydroxyurea. Za pacijente od mladosti sa teškim CAS preporučuje presađivanje koštane srži, ali postupak je povezan sa rizikom od ozbiljnih komplikacija. Transplantacija je ne samo vrlo skupo i rizično, ali i zahtijeva potragu za ideal odgovarajući donor koštane srži ili matičnih stanica. Osim toga, pacijenti sa bolešću anemija srpastih ćelija propisuje redovne transfuzije krvi.

"Većina pacijenata sa bolest srpastih ćelija prima hydroxyurea i lijekove protiv bolova, oni čine transfuzije krvi i hospitaliziran tokom krize. transfuzije krvi redovito učiniti za sprečavanje komplikacija. Nažalost, iako moderni liječenja i smanjuje učestalost kriza i hospitalizacija, kod nekih pacijenata simptomi i dalje napreduje, "- rekao je dr Ann Farrell (Ann Farrell), direktor proizvoda za hematologiju odjela CDER FDA.

FDA pomaže u stvaranju novih lijekova?

FDA nastavlja da radi sa pacijentima, istraživačima i farmaceutske kompanije da se poboljša terapijske mogućnosti za pacijente sa bolest srpastih ćelija. Dr. Bull kaže da je trenutno u kliničkim ispitivanjima nekoliko novih lijekova, a naučnici i dalje traže nove pristupe u liječenju SCA.

Kompanije rade na novim lijekova protiv SKA može zatražiti od Agencije da im pruži poseban status (FDA fast track oznaka), dizajniran da ubrza razvoj esencijalnih lijekova, potreba za koji nije zadovoljan u zemlji. To će pomoći da se brzo razmotriti dosijea i pojednostaviti potragu za sredstva za istraživanje.

"Kada smo dati takav status, daje kompanijama mogućnost da češće interakciju sa FDA u ranijim fazama rada, kako bi razgovarali o svim pitanjima koja se na jednostavan način, uključujući i pitanja dizajn i organizacija testiranja. Svrha ovih konsultacija - donijeti dugo očekivani droga na tržištu ", - kaže dr Farrell.

Također FDA može ubrzati taj rad o drogama i bioloških supstanci, dodeljivanje ih na status "proizvoda siroče za liječenje bolesti» (siroče proizvoda). Ovi uključuju proizvode za borbu protiv bolesti koje su bolesni manje od 200.000 ljudi u SAD-u svake godine. Sponzori koji se finansira razvoj takvih lijekova, dobiti porezne olakšice i druge preference.

Od SCA je globalni problem, FDA potiče suradnju farmaceutskih kompanija u SAD-u sa stranim partnerima. Dr. Farrell kaže da danas neke američke kompanije provesti klinička ispitivanja, ne samo u SAD-u, ali iu Europi, Africi i na Bliskom istoku.

"Učenje od samih pacijenata - šta simptomi su najviše zabrinuti o tome što tretman bi željeli vidjeti - je od velikog značaja za razvoj novih terapija. Tokom sastanaka sa pacijentima dobijamo jasne informacije da su pacijenti najviše pogođeni hroničnih bolova, umora i poremećaja sleep- su vrlo strah od moždanog udara. Pacijenti sa ISS su izrazili spremnost da učestvuju u kliničkim ispitivanjima, "- kaže dr Farrell raditi sa pacijentima.

Za nas, to može izgledati divlje, da su predstavnici regulatornih agencija FDA susreću podjele direktora razinu sa običnim pacijenata, saznati njihove potrebe i očekivanja od terapije u budućnosti. Ali sastanak FDA stručnjaka iz 300 pacijenata s obzirom mnogo vrijednih informacija. Oni su potvrdili da su očekivanja pacijenata je znatno veći od trenutne mogućnosti liječenja za SKA, i pitao za glavni pravci djelovanja.

", Rekao je odvajanje proizvoda za hematologiju FDA novih tretmana za anemiju srpastih ćelija, prioritet. Mi ćemo nastaviti tražiti sponzore i proizvođače da rješavaju probleme, ukloniti što više prepreka za razvoj novih proizvoda. Mi smatramo da smo dužni pomoći pacijentima koji žive sa razornim efektima ove hronične bolesti ", - kaže Farrell.

Udio u društvenim mrežama:

Povezani