Transplantacija matičnih ćelija za bolesti akumulaciju i talasemijom

Osnova za pohranu bolesti su jedan mutacije gena koji doprinose kvara ili drugih enzima i akumulacije toksičnih produkata metabolizma. Kao rezultat toga, progresivni neurološki poremećaj ili razviti smrtonosni patologije unutrašnjih organa. Neki pohranu bolesti (npr adrenoleukodistrofija) podložni dijetetskih terapiju, drugi (npr tip I Gaucherova bolest i III) - enzim zamjena terapija, ali u većini slučajeva takav tretman je nemoguće. TKSK forme u koštanoj izvor srži relevantnih enzima u obliku ćelija monocita-fagocita sistema jetre (KUPFFER ćelija), mozak (mikroglije), kože (Langerhansovih stanica), skelet (osteoklasta), pluća (plućna makrofaga) i limfnih čvorova (histiocite).

efikasnost Transplantacija krvotvornih matičnih stanica (TKSK) na razne bolesti akumulacije varira. Kada adrenoleykodistofii, metahromatske leukodistrofija, globoidnokletochnoy leukodistrofija, Hurler sindrom TKSK daje dobre rezultate, dok kod Sanfilippo sindromom i Gunther efekt je mnogo gore. Rizik od smrtnosti u transplantaciji ćelija koriste kompatibilnih Sibs je 10%, ali sa nepovezanim donatora TKSK od nekompatibilnih dostiže 37%. Transplantacija treba obaviti prije razvoja šteta nepovratna tkiva i pojava otvorene neuroloških simptoma.

Transplantacija matičnih ćelija u talasemijom

rezultati Transplantacija krvotvornih matičnih ćelija (TKSK) u talasemije ovise o prisutnosti u pacijenata hepatomegalijom, portal fibroze i umanjena korištenje željeza. Pacijenti sa nedostatku ovih faktora rizika pripisati klasi 1, kada su jedan ili dva od tih faktora - u klasi 2, a u prisustvu sva tri - na klase 3. broj transfuzija krvi, feritin razine u plazmi, stepen hemosideroze, koncentracija jetre željeza i splenomegalija TKSK efikasnost ne utiče.

u Italiji Transplantacija krvotvornih matičnih stanica (TKSK) je izvedena više od 500 pacijenata sa talasemije u dobi od 16 godina i stariji od HLA-identične rođaka. U slučajevima u kojima je izvršena transplantacija pre nego razvoj hepatomegalijom ili portala fibroze, DFS dostigla 90%.

Transplantacija krvotvornih matičnih stanica (TKSK) poboljšava stanje bolesnika sa talasemije, au slučajevima koji nisu prevelika jetre hemosideroze i portal fibroze. Sjedinjenih Američkih Država nakon HLA-identične TKSK vezi dnevni bez relapsa pacijenata 17 od 27 djece s jednim potrebno ponovno transplantacije, dok je još u 5 nakon odbacivanja transplantata razvijen retsidiv- ukupno preživljavanje je 81%. U prisustvu HLA-identične rođaka TKSK treba obaviti u ranim fazama bolesti. Slični podaci dobiveni su DFS i nepovezane TKSK od pažljivo odabranih donatora, iako je u ovim slučajevima, komplikacije malo češće dogodilo.

Video: Posteri AS Borovkova