U novu kombinaciju lijekova produžili živote ljudi sa cističnom fibrozom

Video: d e n e

Rezultati međunarodnog studija pokazuje da nova kombinacija dva različita droge s ciljem na glavnom genetski uzrok cistične fibroze, ivakaftor + lyumakaftor, može poboljšati funkcije pluća i smanjiti egzacerbacije i produžiti život pacijenata.

"Rezultati - veliki proboj u potrazi za lijek, koji bi trebao riješiti osnovni problem cistične fibroze i za poboljšanje života pacijenata sa ovom bolešću," - rekao je profesor Stuart Elborn (Stuart Elborn), koautor studije, istraživač u Queen univerzitet u Belfastu.

Cistična fibroza - nasledna bolest u kojoj ćelije proizvode prekomjerne količine sluzi, znoj i probavni sokovi.

Ove tajne blokiraju prirodni propusnost kanala u različitim dijelovima tijela, posebno pluća i gušterače. Cistična fibroza se manifestuje teškim poremećajima respiratornog i digestivnog sistema.

Bolest može biti opasna po život. Obilje svjetlosti viskozne sekrecije dovodi do smanjenja respiratorne funkcije i hronične infekcije, a na pankreas tajna sprečava digestivni sokova u crijevu i varenje hrane.

Cistična fibroza je uzrokovan genetske mutacije, koje spadaju pod šest različitih funkcionalnih kategorija. Najčešći cilj za liječenje - to F508del mutacija na dva primjerka od kojih SAD ima skoro polovina pacijenata.

Ivakaftor droga (ivacaftor), koji je prije nekoliko godina, je odobren od strane Uprave za praćenje američke Agencije za hranu i lijekove za manje uobičajene mutacije. Ranije se smatralo da ivakaftor ne rade kod pacijenata sa dva primjerka F508del.

Međutim, nedavno je završila klinička faza II studija je pokazala da je kombinacija ivakaftora sa drugim drogama, lyumakaftorom (lumacaftor), mogu imati koristi bolesnika s ovom mutacijom.

Stoga, istraživači su sproveli istraživanja dvije faze III, tokom koje djelotvornost kombinacije je studirao ivakaftor + lyumakaftor. Neki publikacije su prijavili početka rada u februaru ove godine.

"Zapanjujuće korak naprijed"

U dvostruko slijepoj, randomiziranoj, placebo kontrolom Studija je obuhvatila ukupno 1108 bolesnika s najčešćim mutacija koja uzrokuje cističnu fibrozu.

Svi učesnici su bili stariji od 12 godina i tretirani su za 24 sedmica u različitim centara širom svijeta.

Istraživači navode da tretman sa kombinacijom lijekova ivakaftor + lyumakaftor smanjuje broj potrebnih predmeta terapije antibioticima poboljšava plućne funkcije, tjelesne težine i poboljšava kvalitetu života pacijenata.

"Prije samo nekoliko godina ivakaftor bio jedini FDA odobrila droga, čiji je cilj genetski defekt kod cistične fibroze. Ali on je bio efikasan u samo mali dio pacijenata. Naša studija je pokazala da je kombinacija ivakaftor + lyumakaftor pomaže da većina pacijenata. Ovo je sjajan korak naprijed, "- rekao je jedan od autora dr Suzanne McCall (Susanna McColley), profesor pedijatrije na Feinberg School of Medicine na Northwestern University, Illinois.

Profesor McCauley smatra da za procjenu dugoročne rezultate liječenja kombinacije ivakaftor + lyumakaftor potrebno izvršiti dodatne studije. Ali ona je uvjerena da ovi proizvodi ne samo da može poboljšati kvalitetu života, ali i produžiti život pacijenata sa cističnom fibrozom.

Sjetite se da danas takvi pacijenti u prosjeku 37 godina života.

Udio u društvenim mrežama:

Povezani