Vimizim odobren za liječenje Morquio sindroma
Uprava američke Uprave za hranu i lijekove u ponedjeljak odobrio inovativni lek Vimizim, za liječenje rijetkih urođenih poremećaja enzima kod djece.Aktivna supstanca je alfa-Vimizim elosulfaza (elosulfase alfa), koji je pokazao efikasnost u Mukopolisaharidoze tipa IVA - Morquio sindrom A.
To je rijetka Lizozomne bolest s autosomno recesivno mehanizam nasljeđivanja, koji se odlikuje nedostatkom acetylgalactosamine-6-sulfat sulfatase (GALNS).
Vimizim droge dizajniran da zamijeni nedostaje enzim GALNS, koji je uključen u mnoge vrlo važne metaboličke puteve u tijelu. Nedostatak ovog enzima dovodi do poremećaja razvoj kostiju, problemi rasta i mobilnost djeteta.
U Sjedinjenim Američkim Državama danas ima oko 800 pacijenata sa Morquio sindromom A.
Lek je FDA Vimizim smatra prioritetom, kao prvi u istoriji lijeka za liječenje rijetkih oboljenja. Ovaj pojednostavljeni postupak dat je u unaprijed samo u slučajevima kada se očekuje da će novi lijek za veliki napredak u liječenju određenih bolesti.
Vimizim također postao prvi u SAD-u droga dobijena u okviru novog programa pod nazivom prioritet pregled vaučer (Rare pedijatrijske bolesti pregleda prioriteta vaučera). Ovaj program bi trebalo da pomogne američkih istraživača u razvoju i implementaciji u kliničku praksu novih lijekova i cjepiva, u kojem pedijatrije u velike potrebe.
"Ovo je odluka donesena na osnovu prioriteta, odražava želju agencije da pomogne ljudima sa rijetkim bolestima. Do nedavno, pacijenti sa ovim rijetkim genetskim poremećajem nisu imali jednu odobren mogućnosti liječenja ", - rekao je dr Andrew Malberg (Andrew Mulberg), izvršni direktor odjela za gastroenterologiju proizvoda i tretman urođenih bolesti Centra za procjenu i istraživanje lijekova (CDER) FDA.
Najčešći neželjeni efekti kod pacijenata sa novi lijek, bili su: groznica, povraćanje, glavobolja, bol u trbuhu, groznica i umor.
Sigurnost i efikasnost lijeka Vimizim testiran samo kod pacijenata starijih od 5 godina.
Vimizim je odobren uz obavezno uključivanje prevencije priručnik rizika od anafilaktičkog šoka. Tokom kliničkih ispitivanja, opasne po život anafilaktičke reakcije kada se primjenjuje Vimizim su iskazani u nekoliko pacijenata.
Lek se prodaje Vimizim Kalifornija biofarmaceutska kompanija BioMarin Pharmaceutical Inc.
Udio u društvenim mrežama:
Povezani
Mucolipidosis: mannozidoz i fucosidosis. Maloljetnik sulfatidoz tip oustina
Klasifikacija Mukopolisaharidoze. Hurler bolest, gentera, Sanfilippo, Morquio
FDA je odobrila dulaglyutid za liječenje dijabetesa tipa 2- U invokana droga, protiv dijabetesa tipa 2, je odobren od strane FDA
Autosomno recesivno sindrom hiperprodukcija imunoglobulina m (IGM). Genske mutacije pomoć- U Evropi je odobrio novi lijek za liječenje lenvima raka štitnjače
- Dugoročni rizici inhibitori 5-alfa-reduktaze
- XST jinarc preporučuje lijek za liječenje rijetkih bolesti bubrega
- FDA je odobrila lijek za rijetke poremećaje metabolizma lipida
- FDA odobrila novi lijek za liječenje hemofilije A.
- FDA je odobrila tasimelteon za liječenje rijetkih poremećaja spavanja
- Cresemba novi lijek za liječenje gljivičnih infekcija
- Uptravi - novi lijek protiv plućne hipertenzije
- Zdravlje Enciklopedija, bolest, lijekove, doktor, ljekarna, infekcije, sažeci, seks, ginekologije,…
- Automatski sistem za dijagnozu bolesti oka od Iris
- Novih lijekova protiv alkoholizma i njihova efikasnost
- Filter za krvne ugruške čuvar odobren u SAD
- Stiolto RESPIMAT inhalator za liječenje KOPB odobren u SAD
U Sjedinjenim Američkim Državama je odobrio uređaj za fetalni test ne-stres kod kuće- FDA odobrila novi lijek protiv tuberkuloze otpornih
Neyrometabolicheskie bolest
Autosomno recesivno sindrom hiperprodukcija imunoglobulina m (IGM). Genske mutacije pomoć
U Sjedinjenim Američkim Državama je odobrio uređaj za fetalni test ne-stres kod kuće
Mucolipidosis: mannozidoz i fucosidosis. Maloljetnik sulfatidoz tip oustina
Klasifikacija Mukopolisaharidoze. Hurler bolest, gentera, Sanfilippo, Morquio