FDA je odobrila lijek za rijetke poremećaje metabolizma lipida

Na FDA nedavno odobrila lomitapid droga (Juxtapid), što smanjuje nivo lipida u krvi, kao dodatak terapiji znači za pacijente s rijetkim poremećajima lipida.

Lek je namijenjen za pacijente sa homozigotnom porodičnom hiperholesterolemijom (HoFH). To je sposoban za snižavanje nivoa lipoproteina niske gustoće (LDL) kolesterola, ukupnog holesterola i apolipoproteina B.

Agencija navodi da je imenovanje lijeka treba biti u kombinaciji sa malo masti i drugih lijekova za snižavanje holesterola, imenovao je danas.

Homozigotnom porodičnom hiperholesterolemije - relativno je rijedak naslijedila bolest koja uzrokuje izuzetno visok nivo holesterola, ponekad dostiže vrijednosti 400-1000 mg / dl. U Sjedinjenim Američkim Državama, bolest pogađa oko 1 milion ljudi.

Prijem jedna kapsula dnevno lomitapida inhibira protein koji je uključen u sintezu i oslobađanje holesterola jetre. Tradicionalni droge terapije statinima su standardni danas, pacijenti sa visokim holesterolom. Ali problem leži u činjenici da pacijenti sa HoFH nemaju dovoljno LDL-receptora, tako da je efikasnost statina u takvih pacijenata je ograničen.

Efikasnost i sigurnost lomitapida dokazano u studiji open-label, koja je obuhvatila 29 pacijenata sa HoFH. Studija je pokazala pad od 40% u LDL holesterol nakon prosječno 26 tjedana liječenja u kombinaciji s drugim hipolipemijski agentima standardna terapija. Srednja smanjen sa 336 mg / dl do 190 mg / dl.

Ipak, 10% od 29 pacijenata starijih od studija od 26 tjedana razvila barem jedan ozbiljan neželjeni događaj, uključujući oštećenje jetre. Ovaj postotak povećao na 22% u prvih 120 dana proširena studija.

U 10 od 29 pacijenata je studirao, utvrđeno je trostruko povećanje u jetri enzima alanin aminotransferaze (ALT) i aspartat aminotransferaze (AST).

Kao rezultat toga, lijek će sadržavati upute upozorenja na ozbiljan rizik od hepatotoksičnosti povezane povećanje razine enzima i akumulaciju masti u jetri. Duže upotrebe ovog leka je u stanju dovesti do progresivnog oštećenja jetre.

Istraživanje je pokazalo klinički značajno povećanje ukupnog bilirubina, INR i alkalna fosfataza - dodatni markeri oštećenja jetre. Ostali neželjeni efekti lomitapida uključuju proljev, povraćanje, probavne smetnje i bol u trbuhu.

Proizvođača droge, američka kompanija Aegerion Pharmaceuticals (Cambridge), traži da provedu tri post-marketinške studije lomitapida, uključujući i registraciju pacijenata i dugoročno praćenje njihovog stanja.

Članovi Odbora endokrinoloških i metaboličkih droga sastanak (EMDAC) FDA u oktobru izglasao novi lijek za 13 glasova za i 2.

«Juxtapid kada ko upravlja sa drugim lijekovima i uz odgovarajuće promjene u ishrani je obećavajuća nova opcija u liječenju pacijenata koji boluju od HoFH», - rekao je u svom govoru, dr Eric Colman, direktor za endokrinologiju i metaboličke proizvode u FDA Centra za proučavanje droga.

Lek još nije odobren za liječenje homozigotnom porodičnom hiperholesterolemije kod djece, kao i za liječenje drugih bolesti povezanih sa povišenim nivoom holesterola.

U početku, kompanija Bristol-Myers Squibb je razvio lomitapid za liječenje hiperholesterolemije. Ali u vrijeme kada je kompanija obustavila razvoj lijeka zbog otkrivene u kliničkim ispitivanjima neželjenih efekata iz gastrointestinalnog trakta.

Udio u društvenim mrežama:

Povezani