U Evropi u 2014. godini, 82 odobrila je lijek za liječenje rijetkih bolesti

Video: Ophthalmology u Izraelu: Odjel za očne bolesti MC "Hadassah", Kaže prof. Yakov Peer

Evropska agencija za lijekove (EMA) u 2014. godini odobrena godu rekordan broj lijekova za liječenje rijetkih (siroče) bolesti - 82.

Od tih 17 formulacije "pružaju tretman za pacijente koji su prethodno imali terapijske mogućnosti." Ovo je nedavno izjavio predstavnici agencije.

Za usporedbu, u 2013. godini, EMA preporučuje 11 siročića Droga, u 2012. godini - 8 od droge, a 2011. i 2010. godine - samo 4.

Prošla godina je bila plodna za EMA i na drugim pravcima. Dakle, 40 novih lijekova za uobičajene bolesti, uključujući i jedan lijek za upotrebu u pedijatriji je odobren.

Među novim siroče droge, koji se pojavio u Europi, možemo nazvati ataluren (ataluren) pod trgovačkim imenom Translarna kompanija PTC Therapeutics. To je prvi lijek za liječenje Dišenove mišićne distrofije.

Također afamelanotid preporučeno je agencija (afamelanotide), koji je dostupan pod Nekomercijalni od Scenesse Clinuvel - prvi lijek za liječenje eritropoetična protoporfirija (redak genetska bolest karakteriše netolerancija na svjetlo).

Još jedan jedinstven proizvod za evropsko tržište bila je priprema ćeliji Holoclar kompanija Chiesi Farmaceutici S.p.A. Ovaj preparat je baziran na matičnim ćelijama, koji je namijenjen za liječenje nedostatka limbalne matičnih ćelija - rijetke bolesti oka, što može dovesti do sljepoće.

Iz gore navedenih lijekova siroče posebnim postupcima su koristili evropskih regulatora. Konkretno, Scenesse droga je odobren "u izuzetnim okolnostima".

"Primjena ovih slučajeva, regulatorni mehanizmi ubrzati pristup tržištu za proizvode dizajnirane kako bi se zadovoljile potrebe pacijenata u onim slučajevima kada se ne mogu čekati dok se standardna procedura", - objašnjava agencija.

I takav pristup za siroče droge je opravdano. U Evropi, dom za tisuće pacijenata s desecima rijetkih bolesti, koji nisu fundamentalno novih lijekova su osuđeni na patnju i smrt. U isto vrijeme, razvoj takvih lijekova zahtijeva farmaceutske kompanije milijarde dolara i godine rada najboljih naučnika, ali u principu, ne može se nadoknaditi zbog potencijalnog tržišta niša je zanemariv. Stoga, regulatori su značajne ustupke, koje omogućavaju pacijentima da brzo i dugo očekivani lijek, i proizvođači - značajno smanjiti troškove razvoja.

Nove aktivne tvari

U 2014. godini, Evropska agencija za lijekove preporučila je 8 potpuno novih lijekova protiv raka, uključujući i ciljane terapije za liječenje rijetkih vrsta raka. Među njima:

Olaparib (Lynparza priprema AstraZeneca) za terapiju raka jajnika s BRCA mutacije gena.
Ramitsirumab (Cyramza kompanija Eli Lilly) za liječenje karcinoma želuca i adenokarcinoma ezofagogastričnu spoja.
Ibrutinib (Imbruvica kompanija Janssen) i obinutuzumab (Gazyvario Roche proizvodnja) - dva biološki tretman za hronične limfocitne leukemije.

Video: potrebna hitna pomoć Ariana Kanivets - Gaucherova bolest

"U principu, broj lijekova s novim aktivnim sastojcima i dalje raste. Jedan od dva odobrena u 2014. godini godu lijekova za siročad i za uobičajene bolesti, sadrži aktivne supstance koje nisu koristili (u Evropi). Ovi lijekovi često imaju veliki potencijal u liječenju bolesti protiv kojih trenutno ne postoji tretman, "- navodi se u priopćenju Agencije.

Prošle godine, EMA je uočio porast broja zahtjeva za pomoć u razvoju novih lijekova koji su u ranim fazama učenja. Ovo ukazuje na to da je aktivnost u ovoj oblasti je u porastu, au narednih nekoliko godina, treba očekivati da vidimo još veći broj novih aktivnih supstanci. EMA stručnjaci pružiti sveobuhvatne pomoći naučnicima u ovom složenom procesu.

Evropska agencija za lijekove je dala 7 pozitivna mišljenja o rezultatima ubrzanog vrednovanja novih lijekova, koji bi trebao donijeti veliku korist za zdravlje.

Osim toga, 4 od ovih 7 esencijalnih lijekova dizajniran za liječenje hepatitisa C:

Daklatasvir (daclatasvir) po Nekomercijalni Bristol-Myers Squibb Company Daklinza.
Ombitasvir paritaprevir + + ritonavir (ombitasvir + paritaprevir + ritonavir) Viekirax u kombinaciji pripreme.
Ledipasvir / sofosbuvira (ledipasvir / sofosbuvira) u pripremi Harvoni proizvodnju Gilead.
Dazabuvir (dasabuvir) pod trgovačkim imenom kompanije Exviera AbbVie.

Tri druge droge iz liste prioriteta, namijenjen za liječenje rijetkih bolesti koje moderna medicina ne mogu efikasno tretirati:

Siltuksimab (siltuximab) pod trgovačkim imenom kompanije Janssen Sylvant za liječenje Castleman sindrom.
Nintedanib (nintedanib) pod robnom markom Ofev kompanija Boehringer Ingelheim za liječenje idiopatske plućne fibroze.
Ketokonazol pod brendom ketokonazol HRA proizvodnju Laboratoire HRA PHARMA- antigljivično droga, koji je sada indiciran za liječenje Cushingov sindrom.

U 2014. godini, lijek je odobren za upotrebu kod djece Hemangiol (aktivne supstance propranolol) proizvedeni od strane Pierre Fabre Dermatologie Laboratories, koji je namijenjen za liječenje infantilnih proliferaciju hemangioma. Ovaj preparat je i ispitan u ubrzanom postupku.

Udio u društvenim mrežama:

Povezani