U Evropi naučio za liječenje teških kombinaciji imunodeficijencije

Video: U Australiji, proglasio pobjedu nad AIDS nauku Science and Technology

Evropska agencija za lijekove (EMEA) je odobrio korištenje revolucionarni proizvod za liječenje teških kombinirani imunodeficijencije - isti "bolesti dječaka bubble", koja je postala poznata zahvaljujući Tužna priča David Vetter (1971-1984).

Jedinstven proizvod pod nazivom Strimvelis namijenjen za liječenje teških kombinovanih imunodeficijencije, povezani s nedostatkom adenozin deaminaze (ADA-SCID).

Terapija uključuje uklanjanje matičnih ćelija iz pacijenta i reprogramiranje genetske kvara koji uzrokuje nedostatak enzima.

Sjetite se da ADA-SCID - to je teška genetska bolest imunološkog sistema, u kojem je osoba prekršila proizvodnju adenozin deaminaze. Rezultat akumulira deoxyadenosine toksična supstanca koja uništava ćelije limfocita i poništava otpornost na infekcije.

Osim činjenice da bolesna djeca imaju problema sa rastom i razvojem, njihova kosa pada, poremećaj funkcije jetre i pochek- djece s ADA-SCID obično umiru u prve dvije godine života, zbog teških infekcija i raka.

Od danas, u Evropi i Americi za takve pacijente, postoji jedna radikalna opcija liječenja - presađivanje koštane srži. Međutim, samo 1 u 4 djece ne može naći u potpunosti odgovara donatora koštane srži, au slučaju neusklađenosti može biti tragičnih posljedica.

U intervjuu za Wall Street Journal Dr. Bobby Gaspar (Bobby Gaspar), profesor pedijatrije i imunologije iz Engleske, on je rekao da je uvođenje novog proizvoda za takve rijetke i teške bolesti - to je značajno postignuće koje će danas spasiti stotine djece bez adekvatnog tretmana.

"Ako Strimvelis proizvod odobren u EU, to će postati prvi alat u svijetu za ex-vivo gensku terapiju (" izvan živog organizma ") u djece koji su dobili službenu dozvolu", - rekao je on u saopštenju Martin Andrews (Martin Andrews), glava odjel rijetkih bolesti farmaceutske kompanije GlaxoSmithKline.

Liječenje Strimvelis je trenutno dostupan samo u Milanu, gdje je razvijen proizvod. U početku, doktori su uzeti iz matičnih stanica koštane srži pacijenta pomoću vektora uvesti DNK u njihovo normalno kopija adenozin deaminaze gen i ubrizgava ih natrag na dijete. Prije ubrizgavanja, dijete je u niske doze kemoterapije u telo bolje "prihvatio je" novih ćelija.

Rezultati Strimvelis tretman ne može zadovoljiti 100% djece terapije je dobro podnosi, sa 92% (11 od 12) žive tri godine bez ikakvih znakova imunodeficijencije.

Nakon prijema povijesnog liječenja odluka EMEA će biti na raspolaganju za svu djecu u Evropi, iako je njegova dugoročna efikasnost i neželjenih efekata moraju pažljivo pratiti tijekom godina.

Udio u društvenim mrežama:

Povezani