FDA je odobrila Metreleptin za liječenje uopštene lipodistrofije

Uprava američke Uprave za hranu i lijekove, krajem februara Myalept odobreni lijek (Metreleptin za injekcije), kao sredstvo za zamjenu terapije sa nedostatkom leptina komplikacija kod bolesnika s urođenim ili stečena generalizovani lipodistrofije.

Uopštene lipodistrofije - stanje u kojem masno tkivo postoji manjak.
Pacijenti sa urođenim generalizovanim lipodistrofije se rađaju sa nedovoljno ili potpuno odsustvo masnog tkiva.

Kada ih kupite generalizirani lipodistrofije poštovati postepenog gubitka masnog tkiva.

Od hormon leptin je proizveden od strane masnog tkiva, pacijenti sa generalizovanim lipodistrofije imaju vrlo nizak nivo ove supstance. Leptin kontrolira unos hrane, kao i sintezu drugih hormona, kao što je inzulin.

Ljudi s obje vrste generalizirani lipodistrofije često imaju ozbiljne inzulin otpor u mladoj dobi, mogu patiti od nekontrolisanog dijabetesa ili hipertrigliceridemije, što dovodi do upale gušterače.

«Myalept - ovo je prvi odobren agent indiciran za liječenje komplikacija urođenih ili stečenih lipodistrofije. Ovaj objekat pruža potrebnu tretman za pacijente sa Orff bolesti ", - rekao je dr Mary Parks (Mary parkovi), direktor ureda evaluacije droge Drugog CDER FDA.

Sigurnost i efikasnost Myalept droge, rekombinantne analog leptina, je ocijenjena u maloj studiji koja je uključivala 48 pacijenata sa ove rijetke bolesti, koja također pati od dijabetesa, hipertrigliceridemije, i otpornost na inzulin. Studija je pokazala smanjenje nivoa glycated hemoglobina, glukoze i triglicerida u bolesnika.

U toku liječenja postoji rizik od pojave antitijela protiv leptina i (ili) Myalept lijek koji može dovesti do ozbiljnih infekcija ili gubitak efikasnosti. T-cell limfom je prijavljen kod pacijenata sa lipodistrofije, uključujući i one koji su bili tretirani injekcije Myalept. Istraživači preporučuju da ljekari pažljivo vagati prednosti i rizike od droge u imenovanju osoba sa ozbiljnim hematološkim poremećajima.

Myalept je kontraindiciran u bolesnika s pretilosti. Droga je još nije odobren za upotrebu od strane pacijenata koji boluju od HIV-povezane lipodistrofije, kao i kod pacijenata sa metaboličkih poremećaja bez istovremene znakova generalizirani lipodistrofije.

Zbog rizika od razvoja limfoma i pojava neutralizacije antitijela Myalept je trenutno dostupan samo kao dio programa procjene rizika i smanjenje doze (REMS). U skladu s ovim programom, doktori, koji propisuje lijek moraju proći posebnu obuku i dobiti certifikat. Apoteke, dozatori Myalept, također mora biti overeno u skladu sa ovim programom. Ostavite droga je dozvoljeno samo u pripremi farmacije posebnog oblika Myalept REMS Recept Authorization Form.

Myalept je usvojena sa posebnim uputstvom koji daje pacijentima korisne informacije o sigurnosti droge. Ova instrukcija treba dati pacijentu u apoteci svaki put kad dođe u receptu.

FDA planira lansirati sedam novih droga post-marketinške studije, uključujući i dugoročni prospektivna studija, studija imunogenost, kao i analiza velikih razmjera od spontanih prijava od potencijalno ozbiljnih neželjenih efekata kada se koristi Myalept.

U kliničkim ispitivanjima, najčešće prijavljene neželjene događaje u liječenju droga bili Myalept niskog šećera u krvi (hipoglikemija), gubitak težine i bol u trbuhu.

Myalept tržište plasiraju Amylin Pharmaceuticals, sa sjedištem u San Diegu.

Udio u društvenim mrežama:

Povezani