Novi pristup liječenju amiloidoza

Video: Novi pristup liječenju seboroični dermatitis

Istraživači iz Portugala je govorio o nove strategije liječenja amiloidoza, koji se zasniva na kontroli ekspresije gena odgovornih za proizvodnju transthyretin.

Bolesnika liječenih lipida inkapsulirani malih ometa RNA (siRNA), nakon što je uočena 7 dana nivo transthyretin pad od 40% u odnosu na placebo.

Normalno (ne mutirani) transthyretin tretman pogođene u istoj mjeri.

Dr. Teresa Coelho iz bolnice St. Antonio u Porto je u novom broju New England Journal of Medicine, da pacijenti tretirani druga generacija siRNA, uspjeli u smanjenju nivoa transthyretin od 87%.

"Naši rezultati pokazuju da je značajno smanjenje nivoa transthyretin, koje smo kod pacijenata, može preokrenuti tok bolesti kod pacijenata sa transthyretin amiloidoza. Sposobnost generacije lijekova drugi smanjenje nivoa mutanta i normalnog transthyretin pruža prednosti u odnosu na transplantaciju jetre "- Autori su zaključili.

Iako je ovo bio samo studija faze I, rezultati su vrlo ohrabrujući naučnici i imaju veliki izbor aplikacija, uključujući liječenje Alzheimerove bolesti, raka i drugih bolesti.

"Ova studija je, po mom mišljenju, je veliki napredak. Nadamo se da će novi lijek biti dostupan u SAD-u. Istraživanje je provedeno u Evropi i lijek je odobren samo do tamo. Mi smo jako se nadam da ovaj lijek će biti od koristi kod pacijenata sa amiloidoza ovdje u SAD-u ", - komentirao je studija dr Suzanne Ručak na Univerzitetu Kolumbija.

Sjetite se da je do sada otkrivenih više od 100 varijante gena koji kodira transthyretin. Višak transthyretin kao rezultat takvih mutacija može dovesti do taloženja amiloida u perifernih živaca, gastrointestinalni trakt, srca, bubrega, ovojnica, staklastog tijela oka. Amiloid se sastoji od mutanata i normalnog transthyretin.

transplantacija jetre - opcija liječenja za pacijente sa familijarne amiloida polineuropatije, ali promjene rješava samo problem viška mutiranih transthyretin, bez utjecaja na proizvodnju konvencionalnih transthyretin u oči i centralnog nervnog sistema.

Interes u terapijskom potencijal siRNA je povezan sa činjenicom da siRNA utiču na kontrolu ekspresije gena. Glavna prepreka za kliničku upotrebu siRNA je nedostatak sigurnosti podataka, kao i nedostatak dovoljno efikasnih metoda isporuke. Lipida nanočestice pokazao sposobnost da dostavi siRNA na hepatocita, pružajući održivi smanjenje ciljane ekspresije gena.

ALN-TTR01 i ALN-TTR02 - to lipidne nanočestice iz prve i druge generacije, imaju za cilj da prenese siRNA ciljati gena. Ovi nosioci imaju slične fizičke i hemijske osobine, ali različite jonizirajuće komponente lipida, koji određuju njihovu efikasnost.

Komparativna studija o dvije vrste nosača čestica izvršena je od strane međunarodnog tima, koji je uključivao naučnici iz Engleske, Švedske i Portugala. Oni nasumično 32 pacijenata sa transthyretin amiloidoza u dvije grupe - prva je dobila placebo, a druga siRNA s ALN-TTR01. Uz to su uključeni 17 zdravih dobrovoljaca koji su primili placebo ili ALN-TTR02.

Istraživači navode da oba lijeka dovelo do "brz, u zavisnosti od doze, dugoročno smanjenje nivoa transthyretin." Pri maksimalnoj dozi od 1,0 mg / kg ALN-TTR01 izazvane maksimalne terapijski učinak - smanjenje 38% na nivou transthyretin u odnosu na placebo sedmog dana (P = 0,01). U dozi od 0,15-0,30 mg / kg ALN-TTR02 dovelo do smanjenja nivoa transthyretin u 82,3-86,8% u odnosu na placebo (P<0,001). На 28-й день уровень транстиретина оставался на 56,6-67,1% ниже изначального показателя (P<0,001).

Najčešći neželjeni efekti bili reakcije povezane sa intravenske primjene lijekova koji su se dogodili u 20,8% pacijenata ALN-TTR01 iu 7,7% bolesnika koji su primali ALN-TTR02.

Unatoč entuzijazmu, dr Mori Hertz iz Klinike Mayo (Rochester, SAD), rekao je da su to samo preliminarni rezultati na malom broju pacijenata. Prema njegovim riječima, ovo istraživanje je do sada samo pokazala osnovnih mogućnost takvog pristupa liječenju amiloidoze.

On smatra da bi se dokazalo terapijske efikasnosti siRNA potrebno praćenje studija u kojoj će pacijenti dobiti lijek za dugo vremena - jedini način da shvatimo kako lijek utiče na tok amiloidoza.

Udio u društvenim mrežama:

Povezani