Novi tretman alveolarne proteinosis

Video: Gum tretman .Parodontologiya: Liječenje bolesti desni, vađenje zuba kamnya.TsELT

Istraživači su razvili novi tip transplantacije ćelija za liječenje miševa sa stanjem oponašajući retka bolest kod ljudi - plućne alveolarne proteinosis.

Nakon što je nova metoda se može koristiti za liječenje ljudi sa ovih i drugih bolesti uzrokovanih poremećaja imunološkog ćelija.

Naučnici iz Medicinskog centra "Dječja bolnica u Cincinnati" (SAD) prijavili na svoja dostignuća u online izdanju Nature.

Tokom studija, koristili su makrofagi, vrsta ćelija imunog sistema, koji su pomogli da se prikupi i izvaditi iz pluća miševa patoloških depozita uzrokovane alveolarne proteinosis.

Istraživači su presađene normalan ili genetski modificirane makrofaga direktno u respiratornog trakta glodara, koja je naslijedila oblik plućne alveolarne proteinosis (hPAP). Terapija oba tipa makrofaga dovodi do poboljšanja stanja životinja i produžavajući svoje živote.

"Ovo je značajno postignuće u radu na novim oblicima liječenje rijetkih bolesti pluća. Naši rezultati ukazuju na to da transplantacija pluća makrofaga može biti prvi specifičnu terapiju za djecu s alveolarne proteinosis "- kaže dr Bruce Trepnell (Bruce Trapnell), vodeći autor studije, lekar-pulmolog u odjelu za neonatologiju i plućne biologije" Dječja bolnica u Cincinnati ".

"Bili smo u prilici da identifikuju mehanizme koji reguliraju broj i fenotip makrofaga u alveola kod zdravih i bolesnih miševa," - dodaje koautor studije dr Takudzhi Suzuki (Takuji Suzuki), kolega dr Trepnella iz odjela za neonatologiju i plućnih biologije Cincinnati Dečje.

Suzuki i Trepnell hPAP otkrio i opisao samu bolest u "Dječja bolnica u Cincinnati" u 2008. godini. U nasljedne plućne alveolarne proteinosis alveola postepeno ispunjen surfaktant - tvar koja se obično proizvode svjetlo za održavanje alveole otvoren. Djeca sa hPAP genske mutacije imaju GM-CSF receptor alfa ili beta (CSFR2RA ili CSFR2RB). Ove mutacije smanjiti sposobnost makrofaga da ukloni tenzida iz pluća.

Naučnici su uzrokovale akumulaciju surfaktanta u alveole eksperimentalnih miševa, što je dovelo do razvoja respiratorne insuficijencije. Ovo stanje simulira alveolarne proteinosis djecu. Jedini način da se tretira takva djeca ostaju bronhoalveolarnim - pranje pluća, koja se izvodi u općoj anesteziji. Dok je postupak radi, njegov efekat je privremen, i želuca treba ponoviti dovoljno često, što značajno smanjuje kvalitetu života djece i vezuje ih u bolnicu.

Ranije, naučnici su pokušali da izvrše transplantaciju koštane srži u miševa sa ovakvom stanju. To je složen i rizičan postupak koji uključuje mieloablyatsiyu, zračenje i / ili kemoterapija uništiti postojeće koštane srži. Transplantacija koštane srži se pokazao efikasan u eksperimentima na životinjama, ali kod ljudi dovodi do smrti i prije novog srži ukoreniti i odrastao.

Trepnell i Suzuki su odlučili testirati novu metodu transplantacije makrofaga. Činjenica da su neke znanstvene studije su pokazale da je populacija makrofaga u plućima može održavati svoju snagu (regeneracije) bez podrške koštane srži. Rezultati su pokazali da su normalni i genetski modifikovane makrofagi su zaista bili u stanju da stvori kolonije u plućima i postepeno očisti ih iz surfaktant depozita.

Miševi s hPAP sa pod-ekspresija gena miša Csf2rb Istraživači su koristili virusni vektor dostaviti ispravnu verziju gena u nenormalnim alveolarne makrofage. Podesiti tako životinjskih ćelija upravlja direktno natrag u alveole.

Naučnici kažu da je tretman bio siguran, podnošljivost je bila vrlo dobra. Jedna administracija makrofaga direktno u pluća dovodi do postepene normalizacije biomarkera povezanih sa alveolarne proteinosis, i spriječiti smrt životinje u roku od 1 godine od eksperimenta.

Iako je strategija gensku terapiju / ćeliji je bio izuzetno uspješan u laboratorijskim miševima, autori ističu da je prije primjene ove tehnologije kod ljudi je potrebno provesti niz dodatnih studija. Naučnici treba da potvrde svoje pretpostavke o farmakokinetiku, kao i biti sigurni da nema ozbiljnih neželjenih posljedica liječenja. U ovom trenutku, planirano je niz pretkliničkim studijama.

Udio u društvenim mrežama:

Povezani