Genska terapija vraća sluha za gluhe miševa

Video: slušni aparati i kohlearni implanti

Međunarodni tim istraživača iz Švicarske i Sjedinjenih Američkih Država je u mogućnosti vratiti sluh kod miševa sa urođenim gluhoća pomoću genske terapije.

U osoblje časopisu Science Translational Medicine Harvard School of Medicine, Dječja bolnica Boston i École Polytechnique Federale Lausanne je rekao kako da nauče da se bave genetskim senzorineuralno oštećenja sluha.

Prema statističkim podacima Svjetske zdravstvene organizacije, u svijetu ima oko 360 milijuna ljudi oštećenog sluha, te u razvoj različitih vrsta genetske gluhoće uključuje više od 70 različitih gena.

Unatoč složenosti, profesor Jeffrey Holt (Jeffrey Holt) iz Odjela za otorinolaringologiju Bostona Dječja bolnica u Centru nazvana po F. Kirby neurobiologija, zajedno sa dr Charles Eskju (Charles Eskju) odlučio je da osvoji genetske gluhoće.

TMC1 gen je postao glavna meta istraživača, jer je to jedna od najčešćih uzroka genetskih senzorineuralno gubitka sluha (na djelić TMS1 mutacije čine 4-8% kliničkih slučajeva). Ovaj gen kodira protein koji igra glavnu ulogu u pretvaranju zvuk u razumljive za električne signale mozga.

Naučnici testirali dvije linije laboratorijskih miševa, od kojih je jedan TMC1 brisanje gena (recesivni model urođene gluhoće kod ljudi - djeca sa dvije kopije neispravne gena TMS1 izgube sluh u ranoj dobi). U ovim miševi imaju specifičnu mutacije gena TMS1 zove Beethoven, u kojima pacijenti postepeno izgubio sluh ljudi u dobi od 10-15 godina.

Da pruži normalan gen bolestan miševa Boston Istraživači su koristili AAV1 adeno-associated virus sa aktivator koji se sastoji od gena samo u kosi ćelijama slušni aparat, čime se vraćaju na uho. Za svoje eksperimente su koristili nekoliko virusa serotipa AAV1 i nekoliko različitih promoteri pronaći optimalnu kombinaciju. Jedan najuspješnijih kombinacija zapravo obnovljena generiranje električnih impulsa i odgovor auditivnih područja mozga na zvučne signale.

Ovi rezultati mogu uistinu može nazvati revolucionarnim. Do nedavno, ljudi s ovih bolesti nije imao izbora, ali nova terapija stvarno radi. Ako se gluhi miša na prvi samo sedeo na zemlji, nakon terapije gena, oni postepeno počeli da odgovori na zvukove i počeo da se ponaša kao zdrav rođaka. Međutim, slušajući životinje do povratka nisu u potpunosti.

Razvoj genske terapije gluvoće finansira Bertarelli (Bertarelli Foundation). Njegov supredsjedavajući Ernesto Bertarelli rekao da je sada presudno vrijeme u ovom zahtjevnom radu. On je rekao: "Ovi rezultati ukazuju na to da su naučnici su došli blizu granice, iza koje možemo prevazići genetske gluhoće. Ovo je sjajan primjer kako naprednih naučnih dostignuća može pretvoriti u praktična rješenja za stvarnom životu. "

Sjetite se da je prije nekoliko godina, naučnici pomoću genske terapije mogao uspješno vraćanje sluha kod glodavaca s Usher sindrom, rijedak genetski poremećaj koji se manifestuje kongenitalna senzorineuralno gubitak sluha i progresivnim gubitkom vida. Novo istraživanje je još značajno dostignuće, jer će svoje plodove koristi milijune pacijenata.

Virus AAV1 već testiran za gensku terapiju sljepoće, srčanih bolesti, mišićne distrofije, i dr. Profesor Holt se nada da će u bliskoj budućnosti, možda u 5 godina, genska terapija će senzoneuralnog gubitka sluha u kliničkoj praksi.

Udio u društvenim mrežama:

Povezani