Uskoro, novi lijek za sklerodermija i sistemska skleroza

Istraživači iz Michigan otkrili potencijalna meta za terapije, sistemske skleroze i sklerodermija, koji će preokrenuti fibroznog proces.

To su rijetke bolesti koje skraćuju život i uzrokovati mnogo patnje pacijenata.

U isto vrijeme, moderna medicina još uvijek ne može ponuditi efikasan tretman za bilo koji od njih.

Profesor Richard Noybig (Richard Neubig), šef Odjela za farmakologiju i toksikologiju na University of Michigan, i njegove kolege otkrili su ključne genetske signalni put koji aktivira sklerodermija.

U eksperimentima na miševima, ovaj mehanizam je bio u stanju da se "isključiti" od jedne jednostavne supstance. Ovo je bila revolucionarna otkrića, naučnici su nedavno objavili u publikaciji Journal of farmakologiju i Experimental Therapeutics.

Sklerodermija - retka autoimuna bolest u kojoj odbrambeni sistem organizma proizvodi previše ožiljak tkivo u pokušaju da "zakrpiti" štetu. Kada se to tkivo je znatno zgusnuti i postati gruba zbog viška kolagena - ovaj proces se zove fibrozu.

Postoje dva oblika skleroderme - morphea i sistemska skleroza. Kada lokaliziran sklerodermija fibroze često utječe na kožu, koja postaje deblji i postepeno gubi elastičnost. Sistemska skleroza karakterizira proliferacija vlaknastih procesa u raznim unutrašnjih organa, što je dovelo do promjene u tkivima pluća, bubrezi, crijeva i srce.

Procjenjuje se u SAD-u, 300.000 ljudi pati od sklerodermija, što je oko 1 slučaj na 1000 stanovnika. Jedna trećina od njih su sistemski oblik bolesti.

Kao i mnogi drugi kompleks autoimune bolesti koje počinju u odrasloj dobi, sklerodermija ne može u potpunosti ponovo u životinjskom modelu. Naučnici mogu igrati samo neke od karakteristika bolesti, što otežava eksperimentirati i napraviti napredak u ovoj oblasti je vrlo sporo.

Najviše što se može očekivati od trenutne terapije pacijent - smanjuje upalu. I to je, naravno, nije efikasan tretman za bolesti.

Kao naučnici su otkrili "čarobne prekidač"

U novoj studiji, Michigan naučnici su u stanju napraviti razliku. Profesor Noybig objašnjava: "Ova studija je pokazala da je" gašenje "od glavnih put signala može blokirati fibroza - zadebljanje tkiva, koji je vodeći link od ove bolesti."

Droga u stanju da blokira jedan ili dva signalnih puteva ove bolesti su već poznati lijek. Ali sklerodermija koristeći jedan od mnogih puteva razvoja. Suština je da je sada istraživači su dostigli ključni mehanizam, što je "na izvoru" u patogenezi skleroderma i ide u suprotnom smjeru.

Ključni signalni put pod nazivom "put transkripcija MRTF / SRF gena." Naučnici su ga identifikovali u toku eksperimenata na miševima i na staničnoj kulturi. Glavna stvar da su oni bili u stanju da blokira ovaj signalni put sa malim molekula inhibitor, zaustavljajući se sve dalji proces fibroze.

Sada je zadatak da ponovi uspjeh eksperimente na ljudima. Ako se lijek raditi kod ljudi, to će dati nadu svim pacijentima sa sklerodermija.

"Potvrđujući vrijednost ovog puta kao meta za terapije, mi ćemo i dalje raditi na droge koja bi efektivno blokirati, a istovremeno će biti dobro podnose čovjeka. Ovo je definitivno obećava otkriće "- rekao je profesor.

On dodaje da je ovo otkriće moglo značajno promijeniti kvalitetu života pacijenata sa skleroderme, i produži život ljudi sa sistemskim oblik bolesti.

Sredstva za istraživanje je ustupio porodice pokrovitelja Michigan - John i Lisa Ray (Jon i Lisa Rye), koji se suočavaju sa problemom skleroderma. Dodatna sredstva su dobili od tretmana lokalnog fonda Skleroderma (Scleroderma Cure fond).

U oktobru 2013. godine, izvještava u još jedan zapanjujući razvoj u ovoj oblasti američkim medijima. Onda naučnici naučili kako spriječiti i preokrenuti sindrom kože krut u miševa.

Udio u društvenim mrežama:

Povezani