Genska terapija ngf siguran u Alzheimerove bolesti

Video: Biologija CFI se koristi u liječenju matičnim ćelijama

genska terapija koristeći virusni vektor, pružajući gen za ljudski faktor rasta živaca (NGF) u bazalnim nukleus Meynert, pokazali visoku sigurnost kod pacijenata sa Alzheimerove bolesti blage i teške.

Ovi su rezultati prvih testova inovativnih terapija kod ljudi je prijavljeno na konferenciji o kliničkim ispitivanjima Alzheimerove bolesti u San Diegu.

"Mi nismo pronašli nikakve nedostatke u odnosu na postojeće metode liječenja poremećaja pamćenja i razmišljanja u bolesnika s Alzheimerovom bolešću", - rekao je on na konferenciji, dr Raymond T. Bartus. Kolinesteraze inhibitori dostupan danas, prema naučniku, "su neselektivni, a njihova upotreba je u velikoj mjeri ograničen neželjenih efekata doze u vezi."

Dr. Bartus, on je predsjednik sa sjedištem u San Diego, kompanija RTBioconsultants, on je rekao: "Njihov utjecaj na holinergički sistem nije optimalna, ne obnoviti nervne ćelije ne štite neurone od smrti ćelije i nemaju utjecaj na izgubljene neurona funkciju. Naravno, lijekovi imaju određeni napredak, ali nivo njihove efikasnosti je niska, a oni ne poboljšati simptome kod svih pacijenata. Osim toga, oni ne utječu na daljnje napredovanje Alzheimerove bolesti. "

Neurotropske terapija faktor rasta živaca je da se prevaziđu ove probleme i dati liječnicima moćniji od trenutne terapije. Desetine godina istraživanja na životinjskim modelima ukazuju na to da faktor rasta živaca "ima izražen anti-apoptoze i reparativni svojstva u odnosu na neke od neurona mozga degeneracije".

Dr. Bartus je rekao: "Postoje najmanje dvije velike prepreke u implementaciji ove tehnologije. Prvo, Alzheimerova bolest je izuzetno složen, a samim tim i određivanje ciljane terapije igra važnu ulogu. Pravilan izbor holinergički neurona ciljne - to je pravi izazov, jer je njihova degeneracija je vodeći uzrok gubitka pamćenja ".

Drugi prepreka, prema Doktor je rekao da je potreba za efekte na holinergički neurona bazalnog jezgra Meynert, izbjegavajući uticaj na druge populacije neurona. Prije 20 godina, u praksi to je veoma teško provesti. U proteklih deset godina, genske terapije u kombinaciji sa stereotaktična operacija je omogućila da sprovede tretmana.

Koristeći nove tehnologije, dr Bartus i kolege iz Ceregene, gdje je istraživač radio kao glavni istraživač za više od 10 godina, razvili smo virusne vektor koji donosi ćelije ljudskog faktora rasta živaca (AAV2-NGF, ili CERE-110).

"Možete ga zamisliti kao biofarmaceutskih, kada se daje pacijentu izaziva ekspresiju NGF gena u ciljnim neuronima i podržavajući način holinergički nervnih ćelija. Pretkliničkim studijama pokazali su ozbiljne zavisnosti od doze učinak na ciljne neurone, nema nuspojava i toksičnosti, čak i nakon upotrebe u životinja vrlo velikim dozama. Bilo je sasvim neobično i vrlo ohrabreni nas ", - on se osvrnuo i na rezultate svojih istraživanja doktora.

Dr. Bartus predstavljen na konferenciji suđenja fazi kliničkih I: Podaci o 10 pacijenata od 50 do 79 godina s Alzheimer blagim ili umjerenim koji su primili tri različite doze AAV2-NGF bilateralnim stereotaksičnoj injekcije u jezgru basalis Meynert. Doze i bio 1,2x1010 virusnih čestica doza 5,8x1010 The virusnih čestica, a doza C - 1,2x1011.

Pacijenti su praćeni 24 meseci, proučavajući sigurnosti i pred-procjenu efikasnosti genske terapije. Za tu svrhu, pozitrona emisija skeniranje sa 18-fluorodeoxyglucose prije studija, a zatim nakon 6, 12 i 24 mjeseci. Također smo koristili neuropsiholoških testova koja je uključivala kognitivne skala procjene sa bolešću Alchajmerove ADAS-Cog. Kompjuterski software koji je moguće izgraditi detaljan 3D model Meynert bazalnih nukleus "kako bi ispitali distribuciju CERE-110 u jezgru i izračunati optimalnu dozu NGF».

rekao je dr Bartus da AAV2-NGF sigurno i dobro se podnosi u cijeloj 24 mjeseca liječenja. Neželjena dejstva koje su prijavili da se u vezi sa hirurški postupak, i da su ubrzo nakon toga (glavobolja).

pozitronska emisiona tomografija pokazala nikakve znakove ubrzanja neuronske degeneracije, otvaranje tri pacijenta (koji je umro zbog različitih razloga za ove 2 godine) potvrdila je aktivan gena posredovane izraz NGF direktno u bazalnim jezgro Meynert.

Naučnici su primetili pogoršanje na ADAS-Cog i drugih neurofiziološkom testove. "Nema kliničkih dokaza da kognitivna oštećenja u pacijenata ubrzati, ali ne možemo govoriti o tome kako da poboljšaju svoje stanje," - rekao je doktor.

Ovi rezultati daju osnovu za klinička ispitivanja faze II, koji će biti finansiran od strane Nacionalnog instituta za zdravlje, kao jedan od najvažnijih istraživanja u oblasti Alzheimerove bolesti. Rezultati istraživanja ne očekuje se do 2015. godine.

Udio u društvenim mrežama:

Povezani